יעילותם של הפיטוסטרולים בהורדת כולסטרול התגלתה בשנת 1951. מאז פורסמו יותר מ-200 מחקרים ו-100 מחקרים קליניים ומאמרי סקירה שהראו כי לפיטוסטרולים השפעה מיטיבה על הורדת רמת הכולסטרול.
יעילותם של הפיטוסטרולים הוכחה כאשר הם ניתנו בצורות שונות, הן כתוסף תזונתי בממרח או ביוגורט והן כתוספי תזונה בכמוסות, וכן במגוון אוכלוסיות: מבוגרים בריאים ומבוגרים חולי לב, חולי סוכרת וילדים.
נתונים קליניים מראים באופן עקבי כי צריכה יומית של 3-1 גר' פיטוסטרולים (שווי ערך לחופשיים) מורידה LDL כולסטרול ב-15%-5%, ללא השפעה על רמת הטריגליצרידים או על רמת ה- HDL (הכולסטרול "הטוב"). תוצאות אלו נתמכו לאחר מכן ע"י ה EFSA (European Food Safety Authority) – הרשות המדעית האירופית לבטיחות במזון, כאשר פאנל מומחים מטעמו נתן חוות דעת מדעית ובה המלצה ואישור על תועלת הפיטוסטרולים בהורדת כולסטרול LDL.
הפיטוסטרולים אושרו לצריכה גם ע"י ה FDA כחלק מדיאטה דלת שומן רווי וכולסטרול. כמו כן, הנחיות ה NCEP (National Cholesterol Education Program) בארה"ב – התכנית הלאומית לטיפול בהיפרכלוסטרולומיה – כללו המלצה לצריכת פיטוסטרולים על בסיס יומיומי כחלק מטיפול בהורדת כולסטרול.
